雖然近來基因組編輯技術(shù)取得了重要進展，但是已知的約75000個人類病理性遺傳變異體大部分都無法得到有效修正。著名的“基因魔剪”CRISPR-Cas9基因組編輯系統(tǒng)，也有其局限性，包括造成DNA雙鏈斷裂——導(dǎo)致插入缺失失控；對大部分種類的突變的精準修正效率不高，尤其是會產(chǎn)生大量插入缺失副產(chǎn)物。
此次，美國博德研究所核心成員、華人生物學(xué)家劉如謙及其同事，提出一項新型編輯技術(shù)——“先導(dǎo)編輯”，直接支持靶向點突變、精準插入、精準刪除及其各種組合，而不造成DNA雙鏈斷裂。
團隊將Cas9酶和逆轉(zhuǎn)錄酶結(jié)合起來使用。所得的分子機器和工程向?qū)NA結(jié)合在一起后，既能搜索特定DNA位點，又能直接讓包含了預(yù)期編輯的新遺傳信息替換靶DNA序列。他們對人體細胞執(zhí)行了逾175次編輯，包括修正導(dǎo)致鐮狀細胞疾病和戴薩克斯癥的主要遺傳因素。他們報告稱，這項技術(shù)比傳統(tǒng)Cas9編輯技術(shù)效率更高，副產(chǎn)物更少，脫靶率更低。
研究人員指出，由于“先導(dǎo)編輯”是一種新型基因組編輯方法，因此還需要開展進一步的研究來理解其效果，增強其功能。（記者 張夢然）
